Die Uniklinik RWTH Aachen verbindet als Supramaximalversorger patientenorientierte Medizin und Pflege, Lehre sowie Forschung auf internationalem Niveau. Hervorragend qualifizierte Teams aus Ärztinnen und Ärzten, Pflegerinnen und Pflegern sowie Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftlern setzen sich kompetent für die Gesundheit der Patientinnen und Patienten ein. 

Aufgrund der sehr hohen Inzidenz bösartiger Erkrankungen und der weiterhin zum Teil beschränkten Heilungsmöglichkeiten besteht ein großer Bedarf an innovativen Therapien in der malignen Hämatologie und Onkologie. Ebenso besteht ein ausgeprägter Bedarf an neuen Behandlungsoptionen für weitere Patientengruppen – etwa mit Autoimmunerkrankungen, Erkrankungen der klassischen Hämatologie oder angeborenen genetischen Defekten. 

Zu neuen Möglichkeiten gehören die therapeutische Intervention durch gezielte Änderung der Erbinformation von Zellen mittels Genaddition, -editierung oder -deletion („Gentherapie“ im engeren Sinne), die Behandlung genetisch bedingter Erkrankungen mittels patienteneigener oder Fremd-Zellen („Zelltherapie“) sowie die Kombination beider Techniken („Hybride Gen- und Zelltherapie“).

Die Neu- und Weiterentwicklungen sowie Überführung in die klinische Anwendung („Translation“) entwickeln sich rasant. Insbesondere durch die Zulassung genetisch veränderter Immunzellen zur gezielten Bekämpfung hämatologischer Erkrankungen entstehen neue Therapieoptionen. Diese sogenannten CAR-T-Zellen („Chimeric Antigen Receptor T-Zellen“) könnten künftig auch auf solide Tumore und andere Krankheitsbilder (zum Beispiel rheumatologische Erkrankungen, fehlgesteuertes Immunsystem) ausgeweitet werden.

Neben der Weiterentwicklung genetisch modifizierter Immunzellen für den therapeutischen Einsatz gewinnt auch die „konventionelle“ klinische Gentherapie im Sinne der Reparatur patienteneigener (autologer) (Stamm-)Zellen zunehmend an Einsatz. Darüber hinaus werden vermehrt Zellen von Fremdspendern (allogene Zellen) eingesetzt, mit dem Ziel, künftig schneller verfügbare und kosteneffizientere Standardtherapien zu entwickeln.

Zur Übertragung genetischer Information kommen verschiedene Verfahren zum Einsatz. Neue Technologien wie CRISPR/Cas9 zur gezielten Editierung bzw. basengenauer Korrektur des Genoms werden bereits in klinischen Studien genutzt. Auch die Zahl internationaler Studien mit Zellen aus induzierten pluripotenten Stammzellen (iPSC) oder embryonalen Stammzellen (ESC) ist in den vergangenen Jahren deutlich gestiegen.

Die Uniklinik RWTH Aachen stellt sich den Herausforderungen dieser Entwicklungen und schafft mit der Gründung des Aachener Zentrums für Gen- und Zelltherapie (ZGCT-A) den Grundstein für eine interdisziplinäre und qualitativ hochwertige Forschung und Versorgung im Bereich der Gen- und Zelltherapie (GCT).

Die interdisziplinäre Zusammenarbeit der beteiligten Kliniken und Institute ermöglicht eine optimale Nutzung von Ressourcen und bündelt Expertise, Qualität und Innovationskraft zum Nutzen der Patientinnen und Patienten. 

Das ZGCT-A fungiert dabei sowohl innerhalb der Uniklinik als auch extern als zentrale Koordinations- und Anlaufstelle für regionale Kooperationspartner, niedergelassene Ärztinnen und Ärzte, Krankenhäuser sowie Patientinnen und Patienten, die den Einsatz und die Entwicklung von GCT und davon abgeleiteten Therapien in der Uniklinik RWTH Aachen betreffen.