Medikamentenstudien

Nachdem bis dato nur die Lungenbeteiligung bei AAT-Mangel therapeutisch beeinflusst werden konnte, sind nun mehrere Studien in Planung bzw. bereits in der Durchführung, bei denen die Auswirkungen des AAT-Mangels auf die Leber (mit)behandelt werden sollte. Die aktuellen Studien befassen sich zur Zeit nur mit Probanden des Genotyps Pi*ZZ.

Zum einen laufen Studien der Firma Arrowhead Pharmaceuticals, bei der die Produktion von AAT mittels siRNA (small interfering RNA) unterdrückt wird. Durch die sistierte Bildung des lebertoxischen Proteins soll die Leber für bis zu zwei Jahre entlastet werden und sich regenerieren können. Die Therapie zielt dabei nicht auf das Erbgut (sprich die DNA) ab, es werden nur kurzlebige Kopien der DNA (die so genannte mRNA) angegangen. Die beabsichtigte längerfristige Behandlung wird dabei mittels einer Leberbiopsie überprüft. Die beiden Studien AROAAT2001 und AROAAT2002 sind bereits vollständig rekrutiert. Erste Auswertungen zeigen vielversprechende Ergebnisse.

  •   à AROAAT 2001: vollständig rekrutiert
  •   à AROAAT 2002: vollständig rekrutiert

Zum anderen beginnt aktuell eine Studie der Firma Dicerna in Deutschland. Auch in dieser Studie wird mit siRNA gearbeitet, die Patienten mit Alpha1-Antitrypsinmangel in einem bestimmten Fibrosestadium erhalten.

  •   à Dicerna: aktuell beginnend

Für die jeweiligen Studien bedarf es einer sorgfältigen Prüfung der Ein- und Ausschlusskriterien. Sollten Sie weitere Fragen zu den Studien haben oder weitere Informationen wünschen, wenden Sie sich gerne an uns.