Neuromuskuläre Studien

Studientitel:
Transthyretin-Associated Amyloidosis Oucome Survey

Zielgruppe:
Eingeschlossen werden Patienten mit Transthyretin-assoziierter Amyloidose (ATTR).

Rekrutierung:
offen

Ansprechpartner:
Daniela Probst (Site-PI: Dr. Robert Brunkhorst)

Studientitel:
Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebo-kontrollierte Phase III - Studie, die die Wirksamkeit ,Sicherheit und Tollerierung von oralem PXT3003 bei Patienten mit einer Charcot-Marie-Tooth Type 1A (CMT1A) untersucht.

Therapiesubstanz:
CLN-PXT3003-06 ( (RS) – baclofen + naltrexone HCl + D-sorbitol) oder Placebo.
Das Medikament wird oral verabreicht.

Sponsor:
Pharnext

Zielgruppe:
Patienten mit Charcot-Marie-Tooth Typ 1 A (CMT1A) zwischen 16 und 65 Jahren mit einem genetischen Nachweis der CMT 1 A Diagnose.

Rekrutierung:
Herbst 2021

Dauer der Studie:
15 Monate ab der Erstgabe des Prüfmedikamentes

Ansprechpartner:
Studienkoordination: Heike Ehlers
Principal Investigator: PD Dr. med. Robert Brunkhorst

Weitere Informationen:
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04762758?term=NCT04762758&draw=2&rank=1